高速增长:干细胞治疗产品申报迈入快车道——2022年度国内干细胞药物注册申报和受理汇总分析
作者:国家干细胞转化资源库
发布日期:2023-02-15
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辞旧迎新贺新年,受到疫情冲击充满艰难困苦的2022年中,国内干细胞药物注册仍处于一个蓬勃发展的趋势中。自从2018年国家药品监督管理局药品审评中心(CENTER FOR DRUG EVALUATION, NMPA)重新受理干细胞新药临床试验申报以来,干细胞药物临床试验的申请稳步增长。就承办受理号总量,从2018年申报5个(以受理号计)增长至2022年的26个,较2021年度增长了一倍,我国干细胞新药研发速度明显加快。

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1  干细胞药品申报详情 

(数据来源:东方医院干细胞基地整理)

一、申报情况

2022年CDE受理干细胞药物临床申请26项(以受理号计),其中国产1类创新药注册申请25项,进口1类创新药注册申请1项。进口干细胞药物为玺瑞生命科学(深圳)有限公司提交的Cytopeutics脐带间充质干细胞(Neuroncell-EX)。

1  2022年度干细胞药物注册申报受理一览表

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二、临床试验默示许可情况

2022年CDE合计默许许可11家企业的11款干细胞药物的16项临床试验。其中上海爱萨尔生物的人脐带间充质干细胞注射液获批2项临床试验默示许可,泉生生物的人脐带间充质干细胞注射液获批4项临床试验默示许可。

2  2022年度干细胞药物临床试验默示许可览表

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三、临床试验适应证分析

截至2022年12月31日,CDE合计默许的42项临床试验涉及20项适应证。其中位于前三的分别是:膝关节炎7项)、间质性肺病(主要是特发性肺纤维化)(5项)、移植物抗宿主病(GVHD)4项)。其中膝骨关节炎有6家企业的7款干细胞药物,干细胞类型包括:自体脂肪间充质干细胞1种)、异体脂肪间充质干细胞2种)、脐带间充质干细胞3种)、人诱导多能干细胞来源的间充质样细胞1种)。从适应证来看,绝大多数药物利用间充质干细胞的免疫调控能力以针对炎症相关或自身免疫系统相关等疾病展开治疗。干细胞药物针对的适应证情况见图2。

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2  干细胞药品适应证详情 

(数据来源:东方医院干细胞基地整理)

 

四、申报地区情况分析

在各省市的干细胞药品申报方面,截至2022年12月31日合计受理56项,默示许可42项临床试验申请。在申报受理方面,上海以16项位居第一,其次北京以9项屈居第二,随后依次为广东、江苏、天津。在临床试验默示许可方面,上海仍以13项位居第一,其次北京以9项屈居第二,随后依次为江苏、天津、广东。可以看出上海是干细胞药物研发最活跃的地区,长三角地区、京津和广东是中国干细胞药物研发的主力地区。干细胞药物各省市申报情况见图3,临床试验默许可情况见图4。

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3  各省市干细胞药品申报受理情况 

(数据来源:东方医院干细胞基地整理)

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4  各省市干细胞药品临床试验默示许可情况

 数据来源:东方医院干细胞基地整理)

 

五、申报的干细胞类型分析

截至2022年12月31日,从申报干细胞类型来看,人脐带间充质干细胞药物合计32项,占比61.5%,是干细胞药物研发最主要细胞的类型,特别是2022年度合计受理了19项脐带间充质干细胞药物,迎来了大幅增长。其次,除了间充质干细胞,来自人胚胎干细胞(embryonic stem cell, ESC)和人诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSC)的功能细胞药物也在稳步增长,2022年度合计新增了3项iPSC来源分化的功能干细胞药物。申报受理的干细胞药物干细胞类型情况见图5。

 

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5  申报受理的干细胞药物干细胞类型情况 

(数据来源:东方医院干细胞基地整理)

 

六、2023年度干细胞药物申报或迎来更大爆发

全球细胞治疗领域在基础研究领域已取得诸多重大原创性成果。我国干细胞基础研究位居世界前列,为诸多疑难杂症治疗提供了新希望。由于受前期市场无序影响,我国干细胞临床研究及临床试验一度停滞,导致目前干细胞产业上游存储业务相对成熟,中游开发和下游应用发展相对滞后的局面。

 

随着《干细胞临床研究管理办法 ( 试行) 》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则( 试行) 》《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》等政策出台,我国干细胞临床转化逐步走向正轨,并逐渐明确了以干细胞药物作为转化出口的道路。

 

随着政策的明确,在经过一番探索后,我国干细胞临床转化进入了有序发展阶段,干细胞药物申报的数量和质量都有显著增长。根据全球最大临床试验登记网站http://clinicaltrials.gov上的信息,诸如新冠感染后遗症、糖尿病、骨髓增生异常综合征、新生儿严重缺氧缺血性脑病、阴茎硬结症、勃起功能障碍等疾病的临床治疗研究也在应用干细胞开展治疗。相信2023年度会是干细胞药物研发的爆发期,会有更多针对新适应证的干细胞药物进入临床试验阶段。同时,正在开展干细胞药物Ⅰ期/Ⅱ期临床试验也将逐步产生结果,相信随着干细胞技术研发的不断深入,干细胞作为治疗药物离上市将在不远的未来。


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