2025年4月24-27日，2025博鳌干细胞产业大会在海南博鳌隆重召开。在以“干细胞技术前沿进展”为主题的分论坛中，上海交通大学Med-X研究院院长高维强教授，在会上作《间充质干细胞作为载体的靶向实体瘤及炎症的治疗技术》报告，系统阐述了工程化间充质干细胞通过基因编辑搭载免疫激活因子的双重作用机制——既能穿透实体瘤屏障构建局部“治疗基站”，又能精准招募并激活T细胞、NK细胞等免疫军团协同作战的核心突破。他还重点分享了该技术在结直肠癌临床试验中取得的疗效数据，以及未来通过模块化平台拓展至其它实体肿瘤、炎症性疾病等多适应证的产业化布局，为干细胞技术的临床转化提供了新方向。

上海交通大学Med-X研究院院长

高维强

实体瘤治疗长期面临药物难以穿透屏障、免疫细胞浸润不足等挑战，传统疗法如CAR-T细胞治疗对实体瘤束手无策，PD-1抑制剂则存在全身毒性高、响应率有限等问题。工程化间充质干细胞（MSC）技术的突破为这一困局提供了全新解决方案。这类干细胞凭借天然归巢能力，可像“精准导航战车”般穿越血管屏障，锁定肿瘤部位，并通过基因编辑携带IL-12、CXCL9等免疫激活因子，在肿瘤内部构建“治疗基站”，将免疫抑制性微环境转变为免疫细胞活跃的“抗癌战场”。临床前研究显示，该技术能显著提升免疫细胞浸润水平，并在耐药模型中显著缩小肿瘤体积，为结直肠癌、肝癌等难治性实体瘤患者带来新希望。

工程化MSC的核心创新在于其“一石二鸟”作用机制：一是MSC凭借自身天然的归巢特性，可精准定位肿瘤部位，突破传统疗法难以渗透实体瘤的瓶颈；二是通过基因工程改造，MSC可在肿瘤微环境中持续分泌趋化因子（如CXCL9），像“信号弹”般吸引T细胞、NK细胞等免疫援军向肿瘤聚集，同时释放免疫激活信号（如OX40L、IL-12），唤醒免疫细胞的杀伤功能，形成对癌细胞的持续性围剿。相较于CAR-T疗法需个性化定制的局限，工程化MSC采用异体通用型设计，支持规模化生产，大幅降低治疗成本；而局部靶向给药策略则显著减少全身免疫毒性风险。此外，模块化平台可灵活搭载不同治疗分子，未来可拓展至肺癌、胃癌等广泛实体瘤类型，并与放疗、PD-1抑制剂等联用，实现“多兵种协同作战”。

目前，该技术已完成核心工艺开发，建立符合国际标准的细胞制备与质控体系，确保细胞高纯度（＞95%）、高修饰率（＞75%）与安全性（无微生物、无内毒素），并与多家三甲医院合作推进结直肠癌、肝癌的临床试验。团队布局全球专利，加速产业化进程，计划未来三年内拓展至胰腺癌等难治性适应证，并探索与溶瘤病毒、新型免疫检查点药物的联合治疗方案。工程化MSC疗法凭借精准靶向、高效激活免疫、低毒安全的优势，有望成为实体瘤治疗领域的新一代“细胞导弹”，推动抗癌治疗从实验室成果转化为普惠患者的临床现实，重新定义肿瘤免疫治疗的未来格局。

工程化MSC技术的潜力远不止于肿瘤领域。其独特的归巢能力与基因编辑灵活性，为治疗炎性疾病和退行性疾病提供了全新思路。例如，通过改造MSC分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β），可靶向调控类风湿性关节炎、克罗恩病等慢性炎症；若搭载神经营养因子（如BDNF、GDNF），则有望修复阿尔茨海默病、帕金森病中的神经元损伤。团队正探索构建“通用型细胞平台”，针对不同疾病设计模块化治疗分子组合，并通过非病毒基因编辑技术提升安全性。未来，这一技术或将成为再生医学的基石，与AI驱动的个性化医疗结合，为更多难治性疾病提供“精准修复”方案，开启细胞治疗全新时代。