2025年4月24-27日,2025博鳌干细胞产业大会在海南博鳌隆重召开。在以“干细胞药物研发转化进展”为主题的分论坛中,同济大学医学院党委书记章小清教授,在会上作题为《细胞和器官移植的免疫耐受策略》报告。深入剖析了细胞和器官移植中免疫排斥这一关键问题,以突破性研究成果,为细胞和器官移植的未来开辟崭新赛道。
同济大学医学院党委书记
章小清
直击痛点! 免疫排斥筑起细胞疗法“铜墙铁壁”
在医学探索前沿领域,细胞替代疗法,尤其是针对神经系统疾病的治疗方案,被视为人类攻克疑难病症的“终极武器”。帕金森病患者颤抖的双手、渐冻症患者渐失的行动能力,都在等待这项技术带来转机。然而,现实却如同一堵高墙横亘在前——移植细胞来源稀缺,而免疫排斥反应更成为难以逾越的障碍。
在报告中,章小清强调了这一领域的关键问题:同种异体细胞和器官移植导致免疫排斥的根源在于移植细胞或器官与接受移植患者的MHC不匹配。正是由于这一识别系统的精密操作,当外源移植细胞进入人体时,它们被判定为“入侵者”,进而引发免疫系统的强烈反应。这一现象在学术界早已被广泛研究并确立,章小清的分析为科研人员在攻克免疫排斥难题过程中,提供了思路和方向。
科技突围! 基因编辑铸就“免疫隐身”干细胞
面对免疫排斥的挑战,章小清团队另辟蹊径,开启了一场“细胞改造”的科技革命。他们从生命孕育的奇迹中汲取灵感,借鉴母体-胎儿界面的HLA(MHC)表达模式——在母体与胎儿之间,存在着奇妙的免疫平衡,胎儿作为母体的同种异体抗原却能够在母体内安全生长。
基于这一原理,团队运用先进的基因编辑技术,如同操控精密的“生命剪刀”,敲除B2M基因、表达非经典的HLA-G分子,成功培育出具备“免疫隐身”能力的低免疫原性干细胞。体外实验数据令人振奋:这些经过改造的干细胞,能够巧妙避开T细胞和NK细胞的“围追堵截”,实现与免疫系统的“和平共处”。这一成果,为“现成可用”的细胞移植产品研发奠定了坚实基础,意味着未来患者或许无需漫长等待配型,就能及时接受治疗。
展望未来! 通用移植开启医疗新时代
实验室的突破只是起点,如何将科研成果转化为临床应用,才是真正的考验。章小清在报告中展望未来:团队计划通过猕猴模型对低免疫原性干细胞进行功能验证。猕猴与人类在生理结构和免疫反应上高度相似,这将为临床研究提供可靠数据支撑。
同时,结合供体MHC特异性胸腺疫苗(DMTV)策略,有望实现真正意义上的通用移植。想象一下,未来的细胞和器官移植将不再受限于配型,手术效率大幅提升,治疗成本显著降低。这不仅意味着万千患者将迎来重生希望,更将彻底改写医疗行业格局。
从发现问题到创新突破,从实验室研究到临床展望,章小清的探索之路,不仅是干细胞领域的一次重大飞跃,更是人类对抗疾病的一次伟大胜利。我们满怀期待,这些凝聚着智慧与汗水的创新成果,能够早日走出实验室,为无数患者带来生命曙光,让医学奇迹照进现实!