2025年4月24-27日，“2025博鳌干细胞产业大会暨2025临床级干细胞资源库建设和管理培训会”在海南博鳌隆重召开。2025年4月25日下午，以“干细胞药物研发转化进展”为主题的分论坛二顺利召开。

论坛由同济大学医学院党委书记章小清、中科院上海营养与健康研究所研究员杨黄恬、中源协和细胞基因工程股份有限公司副总经理张宇、同济大学附属东方医院GMP实验室主任/国家干细胞转化资源库副主任贾文文主持。

同济大学医学院党委书记

章小清

中科院上海营养与健康研究所研究员

杨黄恬

中源协和细胞基因工程股份有限公司副总经理

张宇

同济大学附属东方医院GMP实验室主任/国家干细胞转化资源库副主任

贾文文

中国医药生物技术协会副理事长吴朝晖作报告《干细胞药物研发需要考虑的策略问题》。报告探讨了干细胞作为药品还是技术的定位、选择干细胞类型及适应证等关键问题。研发企业需把握政策，利用优先审评审批等规则，加速上市进程。干细胞技术未来充满希望，指出创新是核心动力，从机理到制剂，从适应证到工艺，全方位创新将推动干细胞药物迈向新高度。

中国医药生物技术协会副理事长

吴朝晖

杭州启函生物科技有限公司创始人兼首席执行官杨璐菡作报告《iPSC来源的多基因编辑CAR-NK细胞疗法》，分享了团队在iPSC来源的多基因编辑CAR-NK细胞疗法领域的突破。其iPSC-NK细胞疗法已在自身免疫性疾病临床中验证，展现出安全有效的数据。此外，还通过非人灵长类模型验证了低免疫原性编辑功能。其团队致力于推动细胞治疗的普及，为患者带来新的希望。

杭州启函生物科技有限公司创始人兼首席执行官

杨璐菡

清华大学生物医学工程学院教授杜亚楠在《微组织工程革新细胞制造与再生医学》报告中，展示了微环境调控技术对干细胞功能优化的突破性成果，为大规模细胞药物生产提供可标准化复制的解决方案。

清华大学生物医学工程学院教授

杜亚楠

同济大学医学院党委书记章小清作报告《细胞和器官移植的免疫耐受策略》，通过模拟母体-胎儿界面的HLA（MHC）表达模式，成功开发出具有低免疫原性的“通用型”干细胞，可有效避免免疫排斥反应。团队还引入供体特异性中枢耐受的DMTV策略，进一步提升移植成功率。研究成果为神经、心脏、肝脏等细胞治疗提供了高效、安全的解决方案，有望推动细胞与器官移植医学迈向新时代。

同济大学医学院党委书记

章小清

浙江大学医学院教授张进《iPSC来源的固有免疫细胞及CAR巨噬细胞转化研究》报告中，开展了体外和体内编辑的CAR巨噬/DC细胞针对实体肿瘤的研究者发起的临床研究，并且向自身免疫性疾病和自身炎症性疾病的方向的应用拓展。

浙江大学医学院教授

张进

中源协和细胞基因工程股份有限公司副总经理张宇从产业化视角出发，作《干细胞药物从1.0向2.0迭代中的实践与展望》报告。报告中提到，干细胞药物正经历从1.0到2.0时代的迭代升级。2.0时代通过基因编辑、类器官技术及智能材料等创新手段，实现干细胞精准调控与功能优化，同时结合AI辅助筛选和自动化生产提升标准化水平。未来，企业将深度融合多组学分析、人工智能与微流控技术，实现精准调控与智能给药，技术突破与产业转化协同，加速干细胞治疗向高效、可控、可及方向演进。

中源协和细胞基因工程股份有限公司副总经理

张宇

同济大学生命科学与技术学院教授李维达作报告《基于人工智能与类器官的糖尿病再生医学和新药研发》。报告展示了基于类器官和人工智能的糖尿病再生医学与新药开发的最新成果。团队通过体内重塑和体外分化技术，成功实现了胰岛β细胞的再生与功能恢复，为糖尿病治疗提供了新方向。

同济大学生命科学与技术学院教授

李维达

清华大学医学院教授/院长助理纪家葵在《人源免疫豁免细胞的技术开发与应用》报告中，展示了人源免疫豁免细胞的前沿研究成果。该技术通过重编程技术，成功制备出具有免疫豁免功能的细胞，可显著降低移植排斥反应，为细胞移植、自身免疫疾病治疗等提供新方案。有望攻克再生医学中免疫排斥的难题，为众多患者带来福音。  

清华大学医学院教授/院长助理

纪家葵

士泽生物医药（苏州）有限公司董事长李翔作报告《临床级iPSC再生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的新药开发及临床研究成果》，分享了团队在iPS衍生细胞治疗帕金森病等重大疾病领域的突破。团队成功建立了iPS衍生多巴胺能神经前体细胞（XS-DAP01）的工艺流程和质量控制体系，其临床级细胞产品在帕金森病治疗中展现出显著疗效。研发了针对渐冻症的iPS衍生运动神经前体细胞，获美国FDA孤儿药认证。创新技术为神经系统疾病治疗带来了新希望，未来将继续拓展细胞治疗领域，造福更多患者。

士泽生物医药（苏州）有限公司董事长

李翔

中科院上海营养与健康研究所教授杨黄恬作报告《hPSCs衍生细胞及分泌物心肌修复临床前研究》，团队成功开发出高效、简便的人类多能干细胞（hPSCs）衍生心肌细胞纯化方法，为心脏再生医学铺平道路。研究进一步揭示了其修复机制，为心脏疾病治疗提供全新思路，有望让受损心脏重焕生机，造福无数心脏病患者。

中科院上海营养与健康研究所教授

杨黄恬

四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室研究员邓洪新在《iPS来源的胰岛联合3D打印材料治疗一型糖尿病转化研究》报告中，利用诱导多能干细胞（iPS）分化的胰岛细胞，结合数字光处理（DLP）3D打印的水凝胶材料，成功构建出具有免疫隔离功能的胰岛类器官，用于治疗1型糖尿病小鼠模型。有效改善高血糖症状，且未引发免疫排斥反应，为糖尿病细胞替代治疗提供了新的思路和方法。

四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室研究员

邓洪新

成都华西海圻医药科技有限公司副总经理扈正桃以《干细胞非临床评价研究关键点及案例讨论》为题，系统梳理了药物安全性评价的标准化流程与风险管理策略，为行业合规化发展提供实操指南。这些成果为干细胞药物从实验室到病床的转化提供了可复制的实践范本。