2024年1月18日，国家药品监督管理局药品审评中心（CENTER FOR DRUG EVALUATION, CDE）官网公布了一款创新干细胞药物“人脐带间充质干细胞治疗心衰注射液”获得临床试验默示许可（CXSL2300728），适应证：伴冠状动脉旁路移植术指征的慢性缺血性心肌病导致的慢性心力衰竭。临床前研究表明，该款干细胞药物可通过旁分泌作用调控心肌组织微环境，对于缺血性心肌病的心肌细胞组织损伤有明显抑制作用，增加动物心功能，促进血管再生，减少心肌凋亡。

（图片来源：CDE官网）

该“人脐带间充质干细胞治疗心衰注射液”由国家干细胞转化资源库临床级干细胞库负责人、同济大学附属东方医院名誉院长刘中民教授团队研发，2022年8月天士力与国家干细胞转化资源库的依托单位同济大学附属东方医院签署《技术转让（合作）合同》受让相关技术及成果，并在全球范围内，优先在中国开展药品注册申报及后续临床试验开发。该药物研发最早起源于2014年，在上海张江管委会与上海市浦东新区政府的支持下，同济大学附属东方医院成立上海张江国家自主创新示范区干细胞转化医学产业基地，并依托基地开展干细胞治疗心衰的临床转化研究。由上海市科委计划项目《人脐带来源间充质干细胞的制备及临床研究》在2017年12月立项，在上海市科创办“上海张江国家自主创新示范区干细胞战略库与干细胞技术临床转化平台”，上海市Ⅳ类高峰学科“干细胞与转化”等项目的继续支持下，于2019年完成国家干细胞临床研究项目备案，2021年4月提交Pre-IND，2024年1月18日IND获批。

心力衰竭是由于心脏结构和/或功能异常导致心室充盈和/或射血能力受损的一组临床综合征，是大部分心血管疾病发展的最终阶段，随着年龄增长，心衰患病率和发病率均明显增加。目前对于心力衰竭的治疗主要包括药物治疗、血运重建、细胞和基因治疗，其中冠状动脉旁路移植术（CABG）是常用的血运重建治疗方式，《2022年中国心血管外科手术和体外循环数据白皮书》显示，2022年CABG占心外科手术总量21.1%。上述治疗手段可以在一定程度上延缓心力衰竭的进展，但不能使死亡心肌再生。与传统药物相比，伴随CABG手术的心肌局部注射干细胞有望通过刺激心脏细胞的增殖和分化、抑制心肌细胞损伤及免疫调节等作用，修复心肌细胞使心肌收缩增强从而对心力衰竭发挥治疗作用。

近年来，随着生物医学技术的不断进步，干细胞治疗心脏疾病成为一个备受关注的研究领域，其巨大的潜力为许多患者带来了希望。干细胞在特定条件下可以分化为心肌细胞、内皮细胞等，促进心脏组织的再生和修复。同时，干细胞还能够分泌多种生长因子和细胞因子，具有抗炎、抗凋亡等作用，有助于保护心脏和改善心脏功能。当前，国际上已有20余款干细胞产品获批上市，其中有2款可用于治疗心脏疾病。2020年在德国获批上市的自体人骨髓源性内皮祖细胞类产品T2C-001，可用于治疗心肌梗塞，是全球第一个用于治疗心脏病类适应证的干细胞药品。2015年在日本获“有条件批准”的自体人骨骼肌成肌细胞衍生细胞片产品HeartSheet，可用于治疗严重心衰的缺血性心脏病。这2款创新性的干细胞产品为心脏疾病的治疗开辟了新可能。

截至2024年2月8日，国内共有57家企业（不含子公司）的109款干细胞药物临床试验申请获得受理。共有47家企业（不含子公司）的84款获准默许进入临床试验（临床试验默示许可）。已有2款用于治疗心脏疾病的干细胞新药获批进入临床试验。2022年，南京艾尔普再生医学科技有限公司用于治疗严重慢性缺血性心衰的“现货型”细胞治疗产品“人iPSC来源心肌细胞注射液”获准默许进入临床试验。同年，京东方再生医学科技有限公司用于行冠状动脉旁路移植术（CABG）治疗预期效果不佳的低射血分数冠心病的新药“人脐带间充质干细胞膜片”获准默许进入临床试验。

国家干细胞转化资源库研发的此款干细胞注射液是我国首款人脐带间充质干细胞心肌注射。本款干细胞药物从研发到走向临床试验也面临了一系列的挑战。首先，重症心衰病人多为行动不便的患者，加上临床研究开展的时期恰逢封控等管制，患者招募和随访都受到一定影响；其次，患者对干细胞疗法缺少基本了解，部分患者对干细胞疗法持超出实际的期待或者过分的担忧；此外，该治疗方案需要在开胸手术中同时进行干细胞注射治疗，手术风险极高，包括术后感染、出血等。研究团队在干细胞治疗心衰临床研究在推进过程成功解决了难题，保证了备案临床研究受试者的安全。该项目前后历经10年艰辛，从制剂研发，到备案临床研究，到干细胞药物申报，一路走来，国家干细胞转化资源库首个干细胞成药临床试验项目最终破土而生。这一重大进展标志着干细胞治疗心脏疾病的研究迈出了关键的一步，科研人员将进一步对其临床安全性和有效性进行科学评估，以期为干细胞治疗心脏疾病提供更多临床经验和数据支持，为未来的临床应用提供坚实的基础。

随着技术的不断进步和干细胞药物研发的不断深入，研究团队将不断完善干细胞疗法，推动其最终上市。目前我国有2.4亿心血管疾病患者，随着更多治疗心脏疾病的干细胞药物的成功研发，将进一步改善患者的心脏功能和生活质量，为他们带来生命的希望。干细胞药物的成功研发，将极大提高老龄化社会人民生活质量。

截至2024年2月8日，国家干细胞转化资源库承建单位同济大学附属东方医院已合计完成24项干细胞临床研究立项，合计完成7项国家干细胞临床研究备案项目（适应证为心衰、间质性肺病、2型糖尿病肾病、帕金森病）和1项科技部新冠应急项目，今后将在更多的疾病方向探索干细胞的转化应用。